La thérapie génétique est une stratégie thérapeutique qui vise à traiter des pathologies comme le cancer ou les infections virales, en agissant sur l'ADN du patient. Les essais dans le domaine ont débuté il y a trois décennies. Dans un premier temps, l'approche consistait à implanter la copie d'un gène fonctionnel, dans l'organisme du malade.
Celui-ci prenait la place du gène altéré dans ses fonctions. L'évolution des connaissances et des technologies a ensuite permis au gène thérapeutique de modifier l'élément déficient, en laboratoire.
Le gène corrigé pouvait alors être réintroduit dans la cellule-souche, pour reprendre son rôle initial.
En 2019, l'outil Crisper/Cas9 a suscité un remarquable tournant dans l'histoire de la génothérapie. En traitement expérimental, ce "ciseau" génétique avait permis de soigner deux cas de maladie sanguine. L'un était une Américaine guérie de ses crises douloureuses. Elle en souffrait depuis son enfance.
L'autre cas était celui d'une jeune Allemande, libérée de ses multiples transfusions sanguines annuelles. Les thérapies génétiques ont désormais l'autorisation d'être commercialisées. Au nombre actuel de huit, elles seront multipliées par cinq, d'ici 2022, pour soigner d'autres défaillances jusque-là incurables.
